As doenças raras são aquelas que atingem 5% da população de um território. No Brasil, o custo do tratamento gera controvérsia e é alvo de judicializações.

Ministério da Saúde definiu a doença rara como aquela que tem incidência de um número menor ou igual a 65 pessoas doentes para cada 100.000 habitantes ou 1,3 para cada 2.000 habitantes. Na prática, isso representa, em média, 5% da população de um determinado território.

Doenças raras versus doenças crônicas

As doenças raras geralmente são doenças crônicas, entretanto, nem toda doença crônica é doença rara. Doenças crônicas são aquelas que apresentam início gradual, com duração longa ou incerta, que em geral, apresentam múltiplas causas e cujo tratamento envolve mudanças de estilo de vida, em um processo de cuidado contínuo que, usualmente, não leva à cura.

As manifestações clínicas iniciais das doenças raras, na maioria das vezes, apresentam sinais e sintomas similares aos das outras doenças mais frequentes e mais comuns na população. Isso dificulta e retarda o diagnóstico. Na literatura científica são descritas cerca de 8.000 diferentes doenças raras. Cada uma delas tem um número pequeno de doentes vivos, mas juntas, elas representam um grande número de pessoas a serem atendidas.

Lamentavelmente, menos de 1.000 dessas doenças estão amparadas com um mínimo de conhecimento científico. A necessidade de atendermos à diversidade e pluralidade dessas doenças na sua integralidade e com qualidade, de modo alinhado com a evolução natural da doença, reflete-se na organização operacional da assistência realizada hoje no SUS, tornando-se um grande desafio para os gestores dos serviços de saúde de média e alta complexidade.

O empecilho das pesquisas científicas no Brasil

A pesquisa científica é a mais importante ferramenta e método de estudo para avaliar o uso de um fármaco em seres humanos. O Conselho Nacional da Saúde, por meio da Resolução 466/2012, incorporou sob a ótica do indivíduo e das coletividades, referências da bioética, tais como, autonomia, não mali eficiência, beneficência, justiça e equidade, dentre outros, e objetivou assegurar os direitos e deveres que dizem respeito aos participantes da pesquisa, à comunidade científica e ao Estado.

Entretanto, em relação às doenças raras, o grande problema é que essa resolução impõe ao patrocinador da pesquisa o ônus do fornecimento do medicamento, de modo continuado e pela vida toda do participante da pesquisa, pós finalização do estudo.

Na prática, isso se traduz na resistência dos patrocinadores em trazer para o Brasil as terapêuticas inovadoras para doenças raras, para serem validadas no território nacional.

A justificativa dos patrocinadores é que, apesar de cada grupo de doença rara ter pequeno números de doentes, o tratamento compulsório e por prazo indeterminado, inviabiliza a pesquisa, que seria financiada por eles, principalmente no caso dos medicamentos de alto custo.

O paradoxo da judicialização

Por outro lado, os usuários do SUS, portadores de doenças raras participantes das pesquisas, acabam recorrendo à justiça para terem garantia perene de acesso a esses novos medicamentos, recaindo o custo sobre as Secretarias de Saúde, ou seja, sobre o poder público.

Ao atendermos essa demanda, precisamos lembrar também das injustiças sociais cometidas contra aqueles doentes que não têm acesso à saúde, muito menos ao judiciário. Aquele usuário, que recorre à justiça para obter o tratamento que necessita, custa caro para o SUS. Mas, a morbilidade dos “injustiçados”, também “custa” muito mais caro para o SUS.

 

Fonte: https://veja.abril.com.br/blog/letra-de-medico/doencas-raras/